黏多糖病是什么？黏多糖病（mucopolysaccharidosis，MPS）是一組先天性遺傳病，因黏多糖降解酶缺乏使酸性黏多糖不能完全降解，導(dǎo)致黏多糖積聚在機(jī)體不同組織，造成骨骼畸形、智能障礙等一系列臨床癥狀和體征。那么黏多糖病應(yīng)該如何進(jìn)行治療呢？

治療

目前對(duì)各型黏多糖病無藥物治療方法，可做一些對(duì)癥處理。特異的治療是骨髓移植以替代黏多糖病各型酶的缺乏。MPSⅠ-H病人經(jīng)骨髓移植治療后智力改善，末梢組織的黏多糖消失，角膜清亮，肝脾縮小，尿排黏多糖正常；但是對(duì)于已形成的骨骼畸形無改進(jìn)。如果能早期診斷和進(jìn)行骨髓移植可能使骨骼的破壞減輕。骨髓移植對(duì)Hunter和Sanfilippo綜合征無明顯效果。對(duì)于其他型的黏多糖病的移植在試驗(yàn)中。最近基因工程生產(chǎn)的特異性酶的問世為黏多糖病的治療帶來了希望。基因治療有待研究。