9月11日，美國Fortress Biotech旗下控股公司Checkpoint Therapeutics表示，美國FDA已授予其在研第三代EGFR抑制劑CK-101（也稱為RX518）用于EGFR突變陽性的非小細胞肺癌（NSCLC）治療的孤兒藥資格認定。

CK-101目前處在臨床1/2期試驗臨床1期部分的劑量遞增研究階段。該項研究的臨床1期部分用于評估劑量遞增的CK‐101用于治療晚期實體瘤患者的安全性和耐受性，以獲得最大耐受劑量并獲得臨床2期研究部分的可推薦劑量。臨床2期研究部分則是用于評估CK-101治療EGFR-T790M突變陽性非小細胞肺癌患者的安全有效性。

美國FDA孤兒藥資格認定旨在給予那些對美國患者人數(shù)低于20萬的罕見疾病的治療、診斷或預(yù)防具有臨床療效的藥物或生物制品的一項優(yōu)惠政策。孤兒藥政策對制藥企業(yè)的激勵表現(xiàn)在：孤兒藥資格可以讓藥物申請者獲得各種開發(fā)激勵，包括合格臨床測試稅收抵免；對獲得孤兒藥資格的處方藥來說，其上市申請不受處方藥申請者付費法案 （PDUFA） 費用限制；孤兒藥資格將可以獲得專利保護期之外7年之久的市場獨占期。

Checkpoint Therapeutics公司總裁及首席執(zhí)行官James F. Oliviero表示：“收獲孤兒藥認定是CK-101開發(fā)的里程碑事件，將可以支持該藥之后用于EGFR突變陽性NSCLC治療的臨床開發(fā)進程。這次FDA授予CK-101孤兒藥地位是基于已經(jīng)發(fā)表的CK-101的美國化合物專利，獲得孤兒藥資格將可以得到專利之外額外的市場獨占期。”

CK-101是一款口服的第三代EGFR選擇性共價抑制劑。2015年3月Checkpoint Therapeutics與NeuPharma達成協(xié)議獲得后者該藥物除了某些亞洲國家地區(qū)之外的全球開發(fā)和商業(yè)化獨家許可。2016年8月，F(xiàn)DA接受該藥物的IND申請并在2016年9月份開始了臨床1/2期研究首位入組患者的給藥。

CK-101被計劃開發(fā)的適應(yīng)癥包括作為EGFR T790M突變NSCLC患者的二線療法，NSCLC患者EGFR L858R及del 19突變患者的一線療法。除此之外，臨床前研究也顯示CK-101具有與免疫檢查點抑制劑（PD-1或PD-L1）、cMET抑制劑、MEK抑制劑聯(lián)合應(yīng)用的治療潛力。