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如何管理和治療小兒假肥大型肌營(yíng)養(yǎng)不良?

如何管理和治療小兒假肥大型肌營(yíng)養(yǎng)不良?

  • 回答1

    我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問(wèn),您可以進(jìn)行追問(wèn)或是評(píng)價(jià)

    宋燕燕 主任醫(yī)師

    廣州市婦女兒童醫(yī)療中心

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    小兒假肥大型肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種遺傳性肌肉疾病,治療重點(diǎn)在于緩解癥狀和延緩病情進(jìn)展。藥物治療需謹(jǐn)慎,身體出現(xiàn)不適時(shí),應(yīng)首先尋求醫(yī)生的意見(jiàn),避免盲目用藥。
    治療策略主要包括藥物治療、支持療法、外科干預(yù)以及探索性的基因治療。
    1.藥物治療:常用藥物有維生素E、肌苷、三磷酸腺苷,這些藥物可能有助于改善肌肉功能。腎上腺皮質(zhì)激素和聯(lián)苯雙酯有時(shí)也被用來(lái)降低血清酶水平,但并不能根治疾病。
    2.支持治療:保持適度運(yùn)動(dòng)以維持肌肉功能,預(yù)防關(guān)節(jié)攣縮至關(guān)重要。定期進(jìn)行肌肉和關(guān)節(jié)的被動(dòng)運(yùn)動(dòng)及按摩,同時(shí)注意并發(fā)癥的預(yù)防。
    3.外科治療:對(duì)于出現(xiàn)脊柱側(cè)彎的患者,可能需要進(jìn)行脊柱后融合術(shù)來(lái)矯正。
    4.基因治療:雖然還在研究階段,但基因治療顯示出潛力,通過(guò)將正常DMD基因?qū)爰∪饧?xì)胞,有望恢復(fù)dystrophin的表達(dá),但距離臨床應(yīng)用還有很長(zhǎng)的路要走。
    5.康復(fù)訓(xùn)練:物理治療和職業(yè)治療可以幫助患者保持肌肉力量,提高生活質(zhì)量。
    治療小兒假肥大型肌營(yíng)養(yǎng)不良是一個(gè)綜合性的過(guò)程,需要多學(xué)科協(xié)作,以改善患者的生活能力和生活質(zhì)量。家長(zhǎng)應(yīng)密切與醫(yī)生合作,制定個(gè)性化的治療計(jì)劃,并定期評(píng)估療效。重要的是,所有治療都應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下進(jìn)行。

    2015-12-03 12:27
  • 回答2

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    尹君 醫(yī)師

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    病人您好,首先祝您身體健康。下面我來(lái)回答一下你的問(wèn)題。本病無(wú)特殊有效治療藥物,只能對(duì)癥支持治療以延緩病情的發(fā)展,并不能根本治愈疾病。
    1、對(duì)癥治療常用的藥物:維生素E、肌苷、三磷腺苷等。
    2、支持治療 為保持肌肉功能及預(yù)防攣縮,進(jìn)行適度運(yùn)動(dòng)非常重要,不宜久臥床上,
    3、外科治療 DMD患者常發(fā)展為進(jìn)行性脊柱側(cè)彎,常需行脊柱后融合術(shù)。
    4、基因治療 一個(gè)是“轉(zhuǎn)基因治療”,目前尚不能應(yīng)用于臨床。

    2015-12-03 12:08
就醫(yī)問(wèn)藥

針對(duì)上述提問(wèn),推薦就醫(yī)問(wèn)藥相關(guān)內(nèi)容,希望幫助您更好解決問(wèn)題

什么是肌營(yíng)養(yǎng)不良癥?   肌營(yíng)養(yǎng)不良(muscular dystrophy)是一組遺傳性、進(jìn)行性肌肉變性性疾病。為進(jìn)行性加重的肌肉萎縮和無(wú)力,或假性肥大。肌營(yíng)養(yǎng)不良癥為原發(fā)性疾病,無(wú)神經(jīng)源性的運(yùn)動(dòng)、感覺(jué)障礙。根據(jù)遺傳方式、臨床表現(xiàn)的不同特點(diǎn),可分為多種類(lèi)型,其中以假性肥大型肌營(yíng)養(yǎng)不良發(fā)病率最高,病情最為嚴(yán)重。 查看全文»

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