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回答1
我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問，您可以進行追問或是評價
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楊方權 副主任醫(yī)師
陽江市人民醫(yī)院
三級甲等
心血管科
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右心室肥大是心臟結構改變，與長期壓力或容量負荷過重有關。基因治療新突破體現(xiàn)在基因編輯技術、基因傳遞載體、基因調控機制、基因治療靶點、聯(lián)合治療策略等方面。 1. 基因編輯技術：如CRISPR/Cas9可精準修改致病基因，糾正導致右心室肥大的基因突變。 2. 基因傳遞載體：優(yōu)化腺相關病毒等載體，提高基因導入效率和安全性，使治療基因有效到達右心室細胞。 3. 基因調控機制：研究發(fā)現(xiàn)新的基因調控通路，通過調控相關基因表達，改善右心室心肌重構。 4. 基因治療靶點：確定新的治療靶點基因，針對這些靶點開發(fā)基因治療方案，有望從根本上治療右心室肥大。 5. 聯(lián)合治療策略：基因治療與藥物治療、干細胞治療等聯(lián)合，增強治療效果。 右心室肥大的基因治療在多方面取得新突破，為該病治療帶來新希望。但基因治療仍處于研究階段，需更多臨床試驗驗證安全性和有效性?；颊邞秸?guī)醫(yī)院心血管內科就診，遵醫(yī)囑治療。
2025-04-24 03:40
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什么是遺傳病? 人類遺傳病也稱基因病(genetic disease)，是指人類生殖細胞或受精卵細胞內的遺傳物質在數(shù)量、結構或功能上發(fā)生改變，而導致個體發(fā)育異常的臨床疾病。相應神經系統(tǒng)遺傳病(genetic disease of the nervous systems)即指引起神經系統(tǒng)功能缺陷為主要臨床表現(xiàn)的一類疾病。其不同于非遺傳性神經系統(tǒng)先天性疾病和家族性疾病。 查看全文»
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