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基因編輯能治療G6PD缺乏癥嗎?

基因編輯能治療G6PD缺乏癥嗎?

  • 回答1

    我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問(wèn),您可以進(jìn)行追問(wèn)或是評(píng)價(jià)

    高沖 主任醫(yī)師

    東南大學(xué)附屬中大醫(yī)院

    三級(jí)甲等

    血液科

    基因編輯有可能為G6PD缺乏癥患者帶來(lái)治療希望,不過(guò)目前還面臨技術(shù)安全性、有效性驗(yàn)證、倫理考量、臨床應(yīng)用推廣、替代治療選擇等方面的情況。 1. 技術(shù)安全性:基因編輯技術(shù)如CRISPR - Cas9等雖有潛力,但可能存在脫靶效應(yīng),對(duì)正?;蛟斐蓳p傷,引發(fā)其他健康問(wèn)題。 2. 有效性驗(yàn)證:需要大量的實(shí)驗(yàn)和研究來(lái)驗(yàn)證基因編輯能否準(zhǔn)確修復(fù)導(dǎo)致G6PD缺乏癥的基因突變,恢復(fù)正常的酶活性。 3. 倫理考量:基因編輯涉及到人類(lèi)基因的修改,會(huì)引發(fā)一系列倫理和社會(huì)問(wèn)題,限制了其廣泛應(yīng)用。 4. 臨床應(yīng)用推廣:即便技術(shù)成熟,從實(shí)驗(yàn)室到臨床大規(guī)模應(yīng)用還需要很長(zhǎng)的時(shí)間和大量的資金投入。 5. 替代治療選擇:目前G6PD缺乏癥主要通過(guò)避免接觸誘發(fā)因素、輸血等常規(guī)治療方法控制病情,基因編輯并非唯一途徑。 基因編輯為G6PD缺乏癥的治療提供了新的思路,但要成為有效的治療手段還面臨諸多挑戰(zhàn)。患者應(yīng)在正規(guī)醫(yī)院醫(yī)生的指導(dǎo)下,根據(jù)自身情況選擇合適的治療方法。

    2025-07-16 12:44
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