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孩子確診黏多糖貯積癥 III 型如何治療

我們單位李大叔的孫子身材要比其他同齡的孩子矮小而且他的肢體張的有些長處于擔(dān)心所以就帶他去了醫(yī)院醫(yī)生確診是黏多糖貯積癥III型這可怎么辦啊、曾經(jīng)治療情況和效果:李大叔急死了求助治療辦法()

  • 回答4

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進行追問或是評價

    李焱 主任醫(yī)師

    中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院

    三級甲等

    內(nèi)分泌內(nèi)科

    黏多糖貯積癥 III 型是一種罕見的遺傳性疾病,會影響身體多個系統(tǒng)。治療方法包括酶替代治療、對癥治療、康復(fù)治療、飲食管理以及基因治療的研究等。 1.酶替代治療:通過補充患者體內(nèi)缺乏的酶來改善癥狀。常用藥物如拉羅尼酶等,但價格較高。 2.對癥治療:針對患者出現(xiàn)的具體癥狀進行治療。如存在心臟問題,使用改善心功能的藥物;骨骼畸形,可能需要骨科手術(shù)矯正。 3.康復(fù)治療:包括物理治療、作業(yè)治療等,幫助患者提高運動能力和生活自理能力。 4.飲食管理:限制某些食物的攝入,保證營養(yǎng)均衡。 5.基因治療:目前仍處于研究階段,但有望成為未來的根治方法。 黏多糖貯積癥 III 型的治療是一個長期的過程,需要綜合多種方法,并在專業(yè)醫(yī)生的指導(dǎo)下進行。家長要保持積極的心態(tài),配合醫(yī)生的治療,幫助孩子提高生活質(zhì)量。

    2025-03-11 04:47
  • 回答3

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進行追問或是評價

    劉保福 主治醫(yī)師

    威縣常屯衛(wèi)生院

    一級甲等

    婦產(chǎn)科

    特異性酶替代治療可有兩種不同的形式一種是直接給體內(nèi)輸入經(jīng)過微包裹的酶此為直接法另一種則為間接法即利用反轉(zhuǎn)錄病毒進行轉(zhuǎn)基因處理使患者自體的周圍血淋巴細胞或骨髓造血祖細胞逆向轉(zhuǎn)化為含有正常酶基因的細胞或通過骨髓移植給患者體內(nèi)植入含有正常酶基

    2016-01-09 23:21
  • 回答2

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進行追問或是評價

    尹君 醫(yī)師

    家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院

    其他

    耳鼻喉科

    特異性酶替代治療可有兩種不同的形式。一種是直接給體內(nèi)輸入經(jīng)過微包裹的酶此為直接法。另一種則為間接法即利用反轉(zhuǎn)錄病毒進行轉(zhuǎn)基因處理使患者自體的周圍血淋巴細胞或骨髓造血祖細胞逆向轉(zhuǎn)化為含有正常酶基因的細胞或通過骨髓移植給患者體內(nèi)植入含有正常酶基

    2016-01-09 16:46
  • 回答1

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進行追問或是評價

    李華卿 醫(yī)師

    家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院

    其他

    中醫(yī)科

    特異性酶替代治療可有兩種不同的形式,一種是直接給體內(nèi)輸入經(jīng)過微包裹的酶此為直接法,另一種則為間接法即利用反轉(zhuǎn)錄病毒進行轉(zhuǎn)基因處理,使患者自體的周圍血淋巴細胞或骨髓造血祖細胞逆向轉(zhuǎn)化為含有正常酶基因的細胞,或通過骨髓移植給患者體內(nèi)植入含有正常酶基

    2016-01-09 10:56
就醫(yī)問藥

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什么是黏多糖病?   粘多糖(mucopolysaccharide)又稱糖胺聚糖(glycisaminoglycan,GAG),是一類蛋白多糖。這類疾病的根本原因是身體儲存過多的粘多糖使體內(nèi)粘多糖含量過高。臨床癥狀主要有骨骼畸形、面容丑陋,體格發(fā)育障礙,智能低下,角膜混濁等?;純喝毕菝傅幕钚詢H及正常人的1%~10%。 查看全文»

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